Cas9 (hebrew)
From Proteopedia
(Difference between revisions)
| Line 28: | Line 28: | ||
<p dir='rtl'> | <p dir='rtl'> | ||
כיום, מערכת ה- CRISPR משמשת במחקר ובתחום הרפואה כטכנולוגיה לעריכת הגנום. | כיום, מערכת ה- CRISPR משמשת במחקר ובתחום הרפואה כטכנולוגיה לעריכת הגנום. | ||
| - | ישנם שני אופנים נפוצים לעריכה גנומית | + | ישנם שני אופנים נפוצים לעריכה גנומית בעזרת CRISPR . הראשון הוא שיבוש הרצף הגנומי- שעשוי להוביל לאובדן ביטוי מוחלט של גן המטרה. בעקבות חיתוך הDNA ויצירת שבר במולקולת הDNA (double strand break), הDNA עובר תיקון תוך כדי הוספה החסרה רנדומלית של נוקלאוטידים, מה שעלול ליצור שינוי של מסגרת הקריאה והופעת קודון סיום מוקדם. האופן השני הוא שינוי מוגדר בגנום המוביל לשינוי תוצר הגן. שינוי זה מתאפשר ע״י הוספה של מולקולת DNA זהה לגן המטרה המכילה את השינוי הרצוי. תיקון הDNA במקרה זה מתרחש ברקומבינציה הומולוגית. שינויים אפשריים הם החלפת סוג הבסיס, הוספה או החסרה של מקטע. ה- CRISPR, לעומת טכנולוגיות עריכה גנומית אחרות, מאפשר עריכת גנים ביעילות משמעותית. |
ברפואה משתמשים במערכת CRISPR לריפוי מחלות גנטיות, הנובעות ממוטציות בגנים. דוגמא למחלה כזו היא אנמיה חרמשית, אשר מאופיינת במוטציה נקודתית בכרומוזום 11 כתוצאה מאלל פגום בגן HBB. המוטציה מאופיינת בהחלפה של החומצה האמינית גלוטמט בחומצה אמינית ולנין, מה שגורם ליצור המוגלובין בעל תפקוד לקוי. בשיטת ריפוי זו, מבצעים תיקון של מוטציות אלו בתאי גזע שנלקחו מהחולה במבחנה (שיטת ex-vivo). לאחר ווידוי עריכה תקינה, מחזירים את התאים התקינים למערכת הדם של אותו חולה, לאחר סילוק התאים הפגומים. בשיטת ex-vivo מוודאים כי התאים המוחזרים לחולה עברו רק עריכה גנומית רצויה, כלומר באזור המטרה (on-target) וללא עריכה גנומית באזורים מחוץ לאזור המטרה (off-targets). כך מונעים עריכה גנומית לא רצונית בתוך תאי החולה. | ברפואה משתמשים במערכת CRISPR לריפוי מחלות גנטיות, הנובעות ממוטציות בגנים. דוגמא למחלה כזו היא אנמיה חרמשית, אשר מאופיינת במוטציה נקודתית בכרומוזום 11 כתוצאה מאלל פגום בגן HBB. המוטציה מאופיינת בהחלפה של החומצה האמינית גלוטמט בחומצה אמינית ולנין, מה שגורם ליצור המוגלובין בעל תפקוד לקוי. בשיטת ריפוי זו, מבצעים תיקון של מוטציות אלו בתאי גזע שנלקחו מהחולה במבחנה (שיטת ex-vivo). לאחר ווידוי עריכה תקינה, מחזירים את התאים התקינים למערכת הדם של אותו חולה, לאחר סילוק התאים הפגומים. בשיטת ex-vivo מוודאים כי התאים המוחזרים לחולה עברו רק עריכה גנומית רצויה, כלומר באזור המטרה (on-target) וללא עריכה גנומית באזורים מחוץ לאזור המטרה (off-targets). כך מונעים עריכה גנומית לא רצונית בתוך תאי החולה. | ||
[[Image:Genomic.jpg|thumb|400px| שיטות לעריכה גנומית]] | [[Image:Genomic.jpg|thumb|400px| שיטות לעריכה גנומית]] | ||
</p> | </p> | ||
Revision as of 20:23, 17 February 2022
Cas9 נוקלאז
| |||||||||||
